美國達(dá)納-法伯癌癥研究所的研究人員在虛擬的第62屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上報告說，在一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中，一種稱為axicabtagene ciloleucel（axi-cel）的CAR-T細(xì)胞療法將近80％的晚期非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者體內(nèi)的癌細(xì)胞降低到無法檢測的水平。

雖然NHL往往是一種生長緩慢的疾病，但是患者在標(biāo)準(zhǔn)治療后經(jīng)常復(fù)發(fā)，這突顯了對新療法的需求。這些研究人員表示，axi-cel在已復(fù)發(fā)或?qū)ζ渌幬锂a(chǎn)生耐藥性的臨床試驗(yàn)參與者中的有效性特別令人鼓舞。

達(dá)納-法伯癌癥研究所的Caron Jacobson博士領(lǐng)導(dǎo)了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。他說，“我們對治療反應(yīng)的幅度和持久性印象深刻。這種治療方法對這些疾病的高?；颊弋a(chǎn)生了有意義的影響。我也很早就意識到，與我們在快速增長的淋巴瘤中所看到的相比，它的安全性有多好?！?/p>

制作axi-cel的方法為：收集患者體內(nèi)的一些抵抗疾病的T細(xì)胞，并對它們進(jìn)行基因改造，使之在表面上表達(dá)一種專門的受體。這種稱為嵌合抗原受體（CAR）的受體使得經(jīng)過基因改造的T細(xì)胞---CAR-T細(xì)胞---能夠附著在癌細(xì)胞上并消滅它們。隨后，將這些CAR-T細(xì)胞注入患者體內(nèi)。在以前的大B細(xì)胞淋巴瘤患者臨床試驗(yàn)中，這種細(xì)胞療法將癌細(xì)胞減少到可檢測水平以下，在許多患者中實(shí)現(xiàn)了“完全緩解”。

在當(dāng)前這項(xiàng)稱為ZUMA-5的臨床試驗(yàn)中，這些研究人員在美國多個醫(yī)療中心對146名濾泡性淋巴瘤或邊緣區(qū)淋巴瘤--兩種緩慢生長的非霍奇金白血病---患者進(jìn)行了axi-cel給送。所有參與者盡管之前接受了多種治療，但是都患有活動性淋巴瘤。

在接受axi-cel治療平均17.5個月后，92%的臨床試驗(yàn)參與者有了客觀反應(yīng)---他們的癌癥有了可檢測的減少，而且76%的參與者實(shí)現(xiàn)了完全緩解。在數(shù)據(jù)收集的截止日期，62%的接受治療的患者持續(xù)有反應(yīng)。

幾乎所有患者都經(jīng)歷了不良副作用，86%的患者經(jīng)歷了3級或以上的不良事件。7%的患者經(jīng)歷過3級或更高的細(xì)胞因子釋放綜合征，19%的患者經(jīng)歷過3級或更高的神經(jīng)系統(tǒng)事件。與邊緣區(qū)淋巴瘤患者相比，濾泡性淋巴瘤患者的反應(yīng)率略高，不良反應(yīng)率略低。

Jacobson將于美國東部時間12月5日（周六）下午12:30在“Advancing New Frontiers: Genome Editing & Cellular Therapy”新聞稿上公布這項(xiàng)臨床研究的發(fā)現(xiàn)。進(jìn)一步的細(xì)節(jié)將在美國東部時間12月7日（周一）下午4:30舉行的Session 623，Abstract 700上公布。（轉(zhuǎn)載自生物谷 Bioon.com）

參考資料：

1.CAR T-cell therapy found highly effective in patients with high-risk non-Hodgkin lymphoma
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-12/dci-ctt120320.php

2.A Phase 2 Study of Axicabtagene Ciloleucel (Axi-Cel) in Patients with Relapsed/Refractory (R/R) Indolent Non-Hodgkin Lymphoma (iNHL)
https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136834.html